重磅！我國原創(chuàng)新藥甘露特鈉膠囊獲批上市，填補(bǔ)全球阿爾茨海默病新藥17年空白
國家藥品監(jiān)督管理局今天宣布，有條件批準(zhǔn)原創(chuàng)新藥甘露特鈉膠囊（GV-971，商品名“九期一”）的上市注冊申請，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能。
國家藥監(jiān)局要求申請人上市后繼續(xù)進(jìn)行藥理機(jī)制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)。
阿爾茨海默病是一種神經(jīng)退行性腦部疾病，發(fā)病機(jī)制十分復(fù)雜，病程時間長，目前全球患者高達(dá)5000萬人，中國患者約占20%，其治療仍然是世界性難題。
GV-971是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，由上海藥物研究所、中國海洋大學(xué)和上海綠谷制藥聯(lián)合開發(fā)，是我國具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的全球原創(chuàng)新藥，獲得國家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)支持。
2018年10月，發(fā)明人耿美玉在專業(yè)會議上首次報(bào)告GV-971臨床3期數(shù)據(jù)，“可以顯著改善老年癡呆患者的認(rèn)知功能障礙”的結(jié)論，在國際學(xué)術(shù)界、制藥界引起轟動。當(dāng)時，針對阿爾茨海默病這一頑癥，全球有上千個在研藥物，研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入高達(dá)數(shù)千億美元，卻已16年沒有一款新藥能通過臨床3期試驗(yàn)。
該藥的獲批上市，填補(bǔ)了過去17年阿爾茨海默病治療領(lǐng)域無新藥上市的空白，為廣大飽受阿爾茨海默病困擾的患者帶來“福音”。
GV-971獲批上市，也是上海試點(diǎn)藥品上市許可持有人制度（MAH），推動創(chuàng)新研發(fā)成果快速上市的成功案例。
以往，我國藥品注冊與生產(chǎn)兩大環(huán)節(jié)被“捆綁”在一起。依據(jù)相關(guān)法律法規(guī)，僅允許具有《藥品生產(chǎn)許可證》的生產(chǎn)企業(yè)在取得藥品批準(zhǔn)文號，經(jīng)藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范認(rèn)證后，方可生產(chǎn)該藥品。
換句話說，國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)必須自己籌錢搭建符合要求的廠房，才能走完新藥的審批，拿到批號，實(shí)現(xiàn)量產(chǎn)上市。然而，一條醫(yī)藥生產(chǎn)線至少需要幾億元的資金來建設(shè)，即使是資金雄厚的生產(chǎn)企業(yè)也要權(quán)衡再三，一般的研發(fā)機(jī)構(gòu)更是舉步維艱，不得不面對更殘酷的現(xiàn)實(shí)：忍痛把一手養(yǎng)大的“青苗”低價(jià)賣給藥品生產(chǎn)企業(yè)。
2015年11月，我國10個省市被批準(zhǔn)開展MAH制度試點(diǎn)，藥品生產(chǎn)許可可以與上市許可分離，允許藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)、科研人員作為藥品注冊申請人，提交藥物臨床試驗(yàn)申請、藥品上市申請，在取得藥品上市許可及藥品批準(zhǔn)文號后，成為藥品上市許可持有人。
研發(fā)機(jī)構(gòu)從此可以心無旁騖，集中有限的資金、人才去做研發(fā)，不僅加快了新藥產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，更避免了廠房的重復(fù)投資建設(shè)和產(chǎn)能浪費(fèi)，這在土地資源珍貴的上海，意義重大。
對于國家重大科研成果GV-971，上海市委市政府高度重視，上海市藥監(jiān)局在上海市市場監(jiān)管局指導(dǎo)下，積極推進(jìn)GV-971上市工作，主動與國家藥監(jiān)局溝通，跨前服務(wù)，在產(chǎn)品注冊、資料申報(bào)、審評核查等方面做好協(xié)調(diào)指導(dǎo)。國家藥監(jiān)部門優(yōu)化審評流程，整個過程實(shí)現(xiàn)了提前介入、滾動提交、隨到隨審、并聯(lián)審批和同步核查，大大縮短了審批時間，在不到1年的時間里完成了從受理到審批的全過程。
作為在全國率先開展MAH制度試點(diǎn)的省市，上海通過制度創(chuàng)新和主動服務(wù)，打通了藥物創(chuàng)新研發(fā)的“最后一公里”，有力激發(fā)了藥物創(chuàng)新研發(fā)活力，集聚了一大批創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)，催生了一系列本土研發(fā)的創(chuàng)新藥、明星藥。
截至2019年10月底，上海已有54家申請單位提交了131個品種的MAH試點(diǎn)申請，其中有31個屬于尚未在國內(nèi)外上市的一類創(chuàng)新藥。目前，已有90個品種獲批成為MAH試點(diǎn)品種，63個品種獲得了上市許可。